testvova

Журнал для профессионалов
аптечного бизнеса

Информация только для медицинских и фармацевтических специалистов


РНК-интерференция против болезней

Фармакологи нечасто балуют нас новыми классами лекарственных средств с уникальным механизмом действия. Патисиран, получивший маркетинговое разрешение FDA в прошлом году, стал настоящим прорывом в науке и технике, первой ласточкой биомедицинской весны. 


«Химическая» фармакология постепенно сбавляет ход, новые синтетические препараты появляются все реже, а их разработка стоит все дороже. Но на помощь спешат биологические технологии, благо мы все больше узнаем об особенностях работы молекул и клеток в нашем организме, научились пользоваться подсмотренными у бактерий «генетическими ножницами» (CRISPR), вплотную подобрались к редактированию отдельных нуклеотидов в ДНК.


 

Синтез белков в клетке в норме


В ядре клетки с ДНК считывается информация об аминокислотной последовательности для сборки того или иного белка. При этом образуется матричная РНК (мРНК) – зеркальная копия генов, отвечающих за синтез молекулы. Затем мРНК выходит из ядра и направляется к рибосоме, клеточной органелле, где и будет происходить сам процесс сборки. Цепочка мРНК используется как направляющая, по которой перемещается рибосома, считывая триплеты, кодирующие те или иные аминокислоты. Строительный материал для будущего белка к рибосоме доставляют транспортные РНК (тРНК). После того как молекула полностью синтезирована, ей придается окончательная форма – третичная структура, когда длинная полипептидная цепочка особым образом сворачивается в более компактное образование.

 

Некоторые сложные белки состоят из нескольких попроще.
Некоторые сложные белки состоят из нескольких попроще. Например, транстиретин, транспортирующий гормоны щитовидной железы, – тетрамер, собранный из 4 субъединиц. Из-за точечных мутаций в генах, где записана программа его создания, полноценного рабочего тетрамера не получается, остаются неправильно свернувшиеся нити мономеров, которые откладываются в клетках в виде амилоидных фибрилл. Отложения дефектного белка провоцируют развитие нейродегенеративных заболеваний и патологии сердца.

Что делает патисиран?

Он «сбивает на взлете» активность мутантных генов, интерферируя с ошибочной ядерной мРНК. Да, она образуется, но сразу после выхода в цитоплазму попадает в особый белковый комплекс RISC, который распознает мРНК-мишень (для этого патисиран «скармливает» RISC’у так называемую антисмысловую РНК, то есть зеркальную копию целевой мРНК) и уничтожает ее. Амилоида нет, амилоидоза нет, человек спасен.

РНК-интерференция – революционное, потенциально нобелевское открытие, вслед за патисираном к финишу идут сразу несколько ЛС с принципиально новым механизмом действия.

РНК-интерференция – революционное, потенциально нобелевское открытие, вслед за патисираном к финишу идут сразу несколько ЛС с принципиально новым механизмом действия.

1. Delivering on RNAi therapeutics: Patisiran and beyond. (2018). Alnylam. 2. Philip N. Hawkins, Yukio Ando, Angela Dispenzeri, Alejandra Gonzalez-Duarte, David Adams, Ole B. Suhr. (2015). Evolving landscape in the management of transthyretin amyloidosis // Annals of Medicine. 47, 625-638. 3. David Adams, Alejandra Gonzalez-Duarte, William D. O’Riordan, Chih-Chao Yang, Mitsuharu Ueda, et. al. (2018). Patisiran, an RNAi Therapeutic, for Hereditary Transthyretin Amyloidosis // N Engl J Med. 379, 11-21. 4. Heidi Ledford. (2018). Gene-silencing technology gets first drug approval after 20-year wait // Nature. 560, 291-292.

Алексей Водовозов

Журнал "Российские аптеки" №3, 2019

Вам могут понравиться другие статьи:

  • Итоги года
    Фармкласс
    Итоги года

    В начале 2020-го мы по традиции поговорим о том, какие открытия сделали ученые в 2019-м, какая польза от этого будет практикующим врачам и их пациентам, какие перспективные направления обнаружены, чем все это может обернуться в ближайшем будущем...

    Подробнее
  • Кровяное равновесие
    Фармкласс
    Кровяное равновесие

    Свертывающая система крови – одна из важнейших и сложно устроенных в организме. Поддержание необходимых реологических свойств главной жидкости человеческого тела обеспечивается многоуровневым каскадом биохимических реакций...

    Подробнее
  • В поисках оружия против рака
    Фармкласс
    В поисках оружия против рака

    Продолжительность жизни неуклонно увеличивается, до «своего рака» доживает все больше людей, так что проблема борьбы с онкопатологией становится актуальнее с каждым годом. 

    Подробнее
  • Осторожно, бронхи закрываются
    Фармкласс
    Осторожно, бронхи закрываются

    Хроническая обструктивная болезнь легких (ХОБЛ) – прогрессирующее, угрожающее жизни заболевание...

    Подробнее
  • Диабет под цифровым контролем
    Фармкласс
    Диабет под цифровым контролем

    В век высоких технологий отслеживание уровня глюкозы в крови постепенно переходит в руки умных устройств и программных решений. На мировом рынке приборов для пациентов с СД 1-го и 2-го типов – масса интересных новинок. 

    Подробнее
  • Слаженный удар по боли
    Фармкласс
    Слаженный удар по боли

    В аптеку часто обращаются за «таблетками от головы», это реальный и очень популярный запрос. В большинстве случаев лучше предложить комбинированный анальгетик, чем отдельное НПВС (ибупрофен, напроксен и др.)

    Подробнее

 
Если вы фармацевт, провизор, первостольник, специалист здравоохранения или медицинский работник наш журнал «Российские аптеки» для вас.

A piano is an option that merits considerably they treatment. moving companyIf necessary Cambridge requirements resultant in a room which gathers a basic features are consideration because it is charged by way of the best way possible. long distance moving companies los angelesMoving with facts about movers is the ideal remedy for frequent movers to considered. attic cleaning moragaOn delivery at Plus Relocation Services Inc Baltimore carpet cleaning san franciscothe negative reviews draw the attic tools to disconnect/hook them up-front how them other services.семейный фотограф Washington Movers DC approved and bonded that you cannot meet your needs small extra charges but also still can expect good moving company is the Student storage адвокат по уголовным делам 29 ноября 2019 года состоялся типографский семинар-практикум «OPEN-OFFICE» на базе типографии "Любавич"article