Ушедший год прошел под знаком коронавируса, однако в других областях медицины тоже происходили важные события, случались революционные открытия, появлялись новые лекарства и методики. Чем запомнится 2020-й, кроме COVID? Представляем наш традиционный обзор.

Нобелевка против анемии

Технология редактирования генома CRISPR/Cas9, а точнее французская исследовательница Эмманюэль Шарпантье и ее американская коллега Дженифер Даудна были удостоены высшей научной награды по химии. Химики по этому поводу грустно пошутили, что в 2020-м премию по химии решили не вручать, все-таки работа из области молекулярной биологии. Но нужно сказать, что в ушедшем году CRISPR уже была впервые применена на практике, став клинической медицинской методикой. Разрезав ферментом ген BCL11A, который блокирует производство фетального гемоглобина, врачи спасли двух девушек с тяжелыми врожденными патологиями – бета-талассемией и серповидноклеточной анемией. У обеих пациенток стал продуцироваться фетальный гемоглобин, заняв нишу несинтезируемого в нужных количествах взрослого.

ГЭБ-на-чипе

Технология «органов-на-чипе» семимильными шагами приближается к фармакологической практике. Отличная альтернатива лабораторным животным – человеческие клетки, собранные в минимальные функциональные модели органов, позволяют изучать лекарства, предназначенные для людей, на «людях» даже на доклинической стадии. Долгое время не удавалось воссоздать только гематоэнцефалический барьер, слишком уж сложное это образование. Но критически важное и для инфекционистов, и для токсикологов, и для фармакологов.

Ученые Технологического института Джорджии наконец-то смогли собрать воедино сложную трехмерную сеть из астроцитов с максимально близкими к реальным характеристиками. Изучение нейротропных лекарств получит новый, невероятно мощный инструментарий.

Триумф ВПЧ-вакцин

Долгое время не было ответа на вопрос, эффективны ли вакцины против вируса папилломы человека.

Да, проводились исследования, но к ним постоянно предъявлялись претензии то в виде короткого срока наблюдений, то в виде незначительной выборки. Шведское исследование с участием почти 1,7 млн девушек и женщин, за которыми наблюдали 11 лет, с 2006 по 2017, должно поставить точку в спорах: да, защита формируется.

С учетом всех поправок вакцинация снизила риск возникновения рака шейки матки на 63%, а у участниц, вакцинированных до 17-летнего возраста, – на 88%. ВПЧ-вакцинам теперь уже официально можно присвоить титул «прививок от рака».

ВИЧ в ловушке

Самая масштабная работа по «элитным контроллерам» ВИЧ-инфекции раскрыла загадку интереснейшего феномена ВИЧ-позитивных людей, которым не требуется антиретровирусная терапия, поскольку у них заболевание не переходит в терминальную стадию, СПИД, даже без медикаментозной поддержки. Такие пациенты составляют всего 0,5% от общего числа ВИЧ-инфицированных. Что происходит в их организме, было неизвестно до 2020 года. Оказалось, что почти у половины «элитных контроллеров» ВИЧ внедряется в так называемую «генетическую пустыню» ДНК Т-хелпера, основной мишени вируса. И до генов ВИЧ никогда не доходит очередь на считывание. Получается автомобиль, который застрял посреди Сахары без бензина. Осталось придумать, как заставить вирус попадать в этот участок ДНК почаще, но это следующий шаг в долгой и тяжелой борьбе с чумой XX века.

Первый против прогерии

В 2020-м году в арсенал врачей впервые поступил препарат против синдрома Хатчинсона –Гилфорда, ускоренного старения, которым страдают 350–400 детей во всем мире. Причина – всего одна мутация, дефектный ген LMNA, отвечающий за критически важный для делящихся клеток белок ламин А. При заболевании вырабатывается дефектный белок прогерин, из-за которого обновление клеток прекращается.

Пероральный препарат лонафарниб существенно ограничивает, однако и не блокирует полностью синтез прогерина. И хотя его нельзя принимать постоянно из-за выраженных побочных эффектов, это все равно огромный шаг к будущей победе над тяжелой патологией, которая, скорее всего, станет возможной благодаря генетической терапии.

Всему свое время

Хронофармакология делает все более уверенные шаги. Идея о том, что прием определенных лекарств должен происходить в определенное время получает все больше подтверждений. В 2020-м году стало ясным, что антигипертензивные препараты лучше принимать не утром, а на ночь. На 19 тыс. испанских пациентов было показано, что такая схема позволяет лучше контролировать артериальное давление во время сна и приводит к существенному снижению частоты таких серьезных сердечно-сосудистых событий, как инфаркт миокарда, острая коронарная смерть, инсульт. Важно, что при этом не было обнаружено существенной разницы, какие именно препараты получали пациенты: при приеме перед сном одинаково хорошо срабатывали и блокаторы кальциевых каналов, и ингибиторы АПФ, и блокаторы ангиотензиновых рецепторов, и мочегонные, и бета-блокаторы, как по отдельности, так и в комбинациях.

РНК против камней

Интерферирующие РНК – принципиально новый класс лекарств, регулярно пополняющийся новыми боевыми единицами. Первый препарат для лечения своего заболевания получили пациенты с первичной гипероксалатурией, заболеванием, сопровождающимся повышением концентрации солей щавелевой кислоты в моче, масштабным камнеобразованием, требующим нередко пересадки почек. Третье в мире лекарственное средство из класса интерферирующих РНК связывается с мРНК, кодирующей гликолатоксидазу, ключевой фермент в каскаде оксалата. После 6 месяцев экспериментальной терапии у 52% участников уровень оксалатов снизился до нормального, а в плацебо-группе таких пациентов не оказалось. Пока что препятствием на пути в клинику остается высокая цена курса – 380 тыс. долларов в год, однако производитель заявил, что не будет требовать платы с пациентов, которым лекарство не поможет.

Надежда для печени

Неалкогольная жировая болезнь печени – тяжелое метаболическое заболевание, которое прогрессирует и приводит к формированию цирроза печени либо печеночной недостаточности. Основной упор долгое время делался на немедикаментозные методы лечения, в первую очередь – на контроль массы тела, а вот успехи фармакологов были весьма скромными. До 2020 года, когда были опубликованы итоги II фазы клинического исследования аналога гормона под названием «фактор роста фибробластов 21».

В натуральной версии он крайне нестоек, хотя и играет критически важную роль в метаболизме жиров и глюкозы. Исследователям удалось создать версию с удлиненным периодом полувыведения, и она продемонстрировала обнадеживающую эффективность – содержание жира в печени в экспериментальной группе составило 0,3% против 14% в группе плацебо, также снижалась масса тела. Теперь перспективному лекарству предстоит непростой экзамен в виде III фазы клинических испытаний.

Одной строкой

• Впервые за 12 лет одобрено новое лекарство от рака печени – моноклональное антитело атезолизумаб.


• На рынке появился абаметапир, препарат, уничтожающий не только головных вшей, но и их яйца. Двухнедельный курс избавил от паразитов 80% пациентов.


• «Умные» повязки для ран научились вводить лекарства через микроиглы, получая команды по Wi-Fi.


• В Корее созданы контактные линзы не только с датчиком уровня глюкозы в крови, но и с запасом инсулина для введения по необходимости.


• Жесткие противоэпидемические мероприятия по всей планете привели к тому, что с 16-й недели 2020 года грипп в мире пропал, регистрируясь лишь в единичных случаях. Похоже, сезон 2020/2021 для этой инфекции не состоялся.


• Российские ученые превратили токсичный пестицид из класса N-арил-C-нитроазолов в лекарство против устойчивых к антибиотикам бактерий.

Алексей Водовозов

Журнал "Российские аптеки" №1–2, 2021