Информация только для медицинских и фармацевтических специалистов

На грани фантастики





Фармацевтическая наука набрала такие обороты, что появление новых препаратов стало обыденностью, и месяц, который прошел без сообщения об открытии или внедрении в практику очередной прорывной технологии, становится, скорее, исключением. Представляем наиболее интересные события последнего времени.





Школа лимфоцитов

Что произошло?


На рынок вышла первая иммунотерапия рака, основанная на принципе «переобучения» иммунной системы. Ученые несколько десятилетий искали способ вернуть лимфоцитам способность распознавать и уничтожать атипичные клетки. Первой довести такую технологию до коммерческого применения удалось компании Novartis.


Путь CAR-T (химерных антигенных рецепторов Т-клеток) в клинику нельзя назвать простым. Разработками занимались сразу несколько компаний, но многим пришлось их остановить по причине нейротоксичности. У некоторых производителей дело закончилось даже летальными исходами. Победителем гонки оказалась Novartis, первой получившая маркетинговое разрешение Администрации по контролю за лекарственными средствами и пищевыми продуктами США (FDA) на применение CAR-T при остром В-клеточном лимфобластном лейкозе.


Как это работает?


Технология достаточно изящна: у пациента берут Т-лимфоциты, генетически модифицируют их, добавляя на поверхность клетки новые рецепторы, которых у них не было и не могло быть, а затем возвращают обратно в кровь. Novartis удалось добиться полной ремиссии у 83% пациентов с тяжелыми формами лейкоза – она наступала через 3 месяца после введения препарата.


С экономической точки зрения новая, действительно прорывная методика была бы оправданна и при цене в 750 тыс. долларов за курс, однако разработчик остановился в итоге на 475 тыс., заявив, что этого будет достаточно, чтобы окупить инвестиции в исследования. При этом CAR-T будет проводиться на условиях риск-шеринга (разделения рисков), когда страховые компании и бюджеты разного уровня будут оплачивать терапию только после оценки ответа на нее пациента через месяц после начала.

Барьер взят!

Что произошло?


Компании ArmaGen впервые в истории удалось провести белковую молекулу идуронидазу через гематоэнцефалический барьер (ГЭБ), а также доказать, что такое вмешательство объективно улучшает клиническую картину при синдроме Гурлера – редком заболевании, связанном с генетическим дефектом данного фермента.


Наш организм оснащен много­уровневой системой защиты. Чтобы проникнуть из крови в органы, веществам приходится преодолевать хитро устроенные кордоны. С одной стороны, это хорошо, когда молекула несет потенциальный вред, но с другой – трудности испытывают и лекарственные средства.


Самые большие проблемы были с белковыми молекулами: защитные барьеры блокируют их в первую очередь, ведь белками являются многие токсины, аллергены и т.п. Но при некоторых заболеваниях доставка дефицитных белков внутрь клеток может спасти пациента.


Как это работает?


Обмануть гематоэнцефалический барьер удалось, соединив идуронидазу с антителом к белку-рецептору инсулина, таких рецепторов очень много на стенках сосудов мозга. Далее идет стандартная реакция связывания антитела с антигеном, и этот комплекс «проваливается» сквозь ГЭБ. По результатам небольшого исследования, длившегося полгода, удалось показать, что у 4 из 5 участников улучшилась неврологическая симптоматика и состояние когнитивных функций, а у пятого улучшения не было, но болезнь прекратила прогрессировать.


Сразу 4 разработчика – Teva, Eli Lilly, Alder и Amgen – опубликовали обнадеживающие результаты клинических исследований по применению моноклональных антител в лечении мигрени.

Антитела против боли

Что произошло?


Сразу 4 разработчика – Teva, Eli Lilly, Alder и Amgen – опубликовали обнадеживающие результаты клинических исследований по применению моноклональных антител в лечении мигрени.


Созданные компаниями антитела взаимодействуют с CGRP – пептидом, который выделяется окончаниями тройничного нерва у людей, предрасположенных к мигрени. Эта генетически обусловленная особенность приводит к расширению сосудов, которое и запускает болевой приступ.


Как это работает?


Снижение концентрации CGRP за счет связывания антителами сразу же дало выраженный клинический эффект: число дней с мигренью у участников исследований уменьшилось с 9–12 до 5–7 в месяц, то есть почти наполовину. При этом антитела к CGRP и переносятся лучше, и действуют быстрее и эффективнее, чем препараты, традиционно используемые для купирования и профилактики приступов. Скорее всего, новые препараты появятся на рынке практически одновременно, что может позитивно сказаться на их цене, – такой богатый выбор определенно породит конкуренцию.



Алексей Водовозов

Журнал "Российские аптеки" №9, 2017

Вам могут понравиться другие статьи:

Только спокойствие
Подробности
Только спокойствие

Для обладателей чувствительной кожи переход из зимы в лето становится настоящим испытанием. Перепады температур обостряют имеющиеся кожные проблемы: усиливается шелушение, появляется краснота, зуд, ощ...

Подробнее
Веяние весны
Подробности
Веяние весны

Весна снова вдохновляет всех на обновление, в том числе и на создание новых, актуальных косметических продуктов. С приходом тепла кожа требует легкого, увлажняющего и в то же время насыщенного вита...

Подробнее
С нежным чувством
Подробности
С нежным чувством

Очищение – один из важных этапов ежедневного ухода за кожей. От того, как это делать, во многом будет зависеть ее здоровье. Главное, учесть, что сильнее и агрессивнее не значит лучше. Порекомендуйт...

Подробнее
Красота от природы
Подробности
Красота от природы

Большинство косметических уходовых продуктов содержат растительные компоненты. В одних кремах их больше, в других меньше. В сочетании с витаминами и иными полезными соединениями они позволяют надол...

Подробнее
Как я организовала сбор просроченных ЛС
Подробности
Как я организовала сбор просроченных ЛС

Думаю, многие из нас задавались вопросом: что делать с просроченными лекарствами? В январе этого года я тоже задумалась об этом, перебирая домашнюю аптечку, – ну не на улицу же их выбрасывать!&...

Подробнее
Путь к гармонии
Подробности
Путь к гармонии

Спа-процедуры – это не только комплексный уход за лицом и телом на основе воды и натуральных ингредиентов, но и средство гармонизации общего самочувствия. 

Подробнее
Если вы фармацевт, провизор, первостольник, специалист здравоохранения или медицинский работник наш журнал «Российские аптеки» для вас.